I value framework in sanità: prospettive e limiti

Garantire il massimo valore possibile nelle cure al paziente: questo è uno degli obiettivi di fondo, se non l’obiettivo principe, che sempre più spesso viene individuato in ambito sanitario. Ma cosa significa valore, quando si parla di sanità?

Da un punto di vista concettuale, il valore in sanità può essere definito come una sintesi tra ciò che è rilevante per il paziente e gli interessi di tutti gli altri attori parte del sistema. Se questa definizione è abbastanza condivisa, più complicato è trovarne una traduzione pratica: individuare, cioè, dei sistemi e degli indicatori che consentano effettivamente di misurare il valore offerto da farmaci, tecnologie e trattamenti.

A questo scopo, sono sempre più numerosi gli organismi e le associazioni del settore che hanno sviluppato, o stanno sviluppando, dei value framework: vale a dire, dei sistemi di parametri e strumenti di valutazione da utilizzare per misurare concretamente il valore generato dalle tecnologie e dalle politiche sanitarie. Data la varietà dei framework attualmente disponibili, può essere utile metterli a confronto, così da valutarne elementi comuni e peculiarità e comprendere quali siano le motivazioni e gli obiettivi che hanno portato al loro sviluppo.

Per comprendere quali siano i value framework attualmente disponibili e come si caratterizzino, è stata condotta una ricerca* per parole chiave sui principali database scientifici online. Sono stati così individuati sette framework, sviluppati da diverse tipologie di attori: tre da associazioni scientifiche e professionali, tre da istituti o network scientifici e uno da un’associazione di aziende biomedicali.

I principi teorici che hanno ispirato il movimento dei value framework non sono molto lontani da quelli che qualche decennio prima hanno promosso la diffusione delle valutazioni di costo-efficacia e costo-beneficio in sanità, prevedendo un approccio apparentemente più olistico alla misurazione del valore e strategicamente modificando il rapporto classico tra costi e benefici incrementali, portando i benefici al numeratore. Dalla teoria alla pratica, tuttavia, lo sviluppo di questi modelli è stato senza dubbio influenzato dal contesto socio-economico dei Paesi in cui i modelli sono stati proposti, e dalla missione istituzionale degli attori proponenti. La diversa natura e finalità di questi attori ha spinto infatti ciascuno a sviluppare il proprio framework.

Un denominatore comune a tutti i modelli è il desiderio di contribuire a promuovere sistemi sanitari migliori e più sostenibili. Non a caso, ben sei dei sette framework sono stati sviluppati negli Stati Uniti, un paese in cui la questione dell’accesso alle cure è cruciale, e in cui la definizione dei prezzi in ambito farmaceutico avviene principalmente sulla base di meccanismi di mercato. I framework proposti sembrano in effetti concentrarsi sull’offrire meccanismi standardizzati e trasparenti per consentire a medici, produttori e pagatori di valutare farmaci o tecnologie, e di negoziarne il prezzo in base al valore generato. Ne emerge una concezione di valore in ambito sanitario che non si concilia perfettamente con le dinamiche che contraddistinguono i sistemi sanitari ad accesso universale, come quelli europei.

In questo senso, è emblematico che nella definizione del concetto di valore dei vari framework proprio la voce dei pazienti, centrale nella teoria del valore in sanità, finisca per essere marginale: nella gran parte dei casi analizzati, i pazienti sono stati coinvolti infatti solo limitatamente in fase di sviluppo dei framework; anche in sede di valutazione di interventi sanitari, la loro prospettiva viene incorporata solo in maniera intermediata, sulla base di colloqui con i medici. Nella maggioranza dei casi, il criterio fondamentale adottato per la definizione di valore sono gli esiti dei trial clinici; minore attenzione viene prestata all’esperienza effettivamente riportata dai pazienti. Per quanto tutti i framework diano importanza a fattori quali tossicità, effetti collaterali, impatti di breve e lungo termine sulla vita del paziente, il loro peso nei modelli di valutazione varia in modo significativo da framework a framework. Ciò si riscontra perfino quando l’oggetto delle valutazione sono gli stessi trattamenti oncologici. Questa eterogeneità sembra in buona parte dovuta alla diversità di prospettive e priorità delle varie organizzazioni che hanno sviluppato i framework. La generalizzabilità di specifici framework e la loro applicazione su vasta scala appare conseguentemente limitata.

A testimonianza della prospettiva ancora contingente che caratterizza i framework oggi disponibili, gran parte di essi si focalizza soprattutto sul quantificare il valore di trattamenti farmacologici, specie in ambito oncologico. Questo riflette anche il tema posto dall’impennata dei prezzi che le cure oncologiche hanno sperimentato negli ultimi anni.

A influenzare il modo in cui i vari framework sono architettati sono non solo gli ambiti terapeutici di riferimento, ma anche i destinatari finali: a seconda dei casi, questi sono i medici (per facilitare la scelta delle terapie più appropriate ed efficienti), i decisori politici (per consentire una valutazione informata dei costi/benefici dei trattamenti e delle tecnologie su cui investire) o le imprese produttrici (per supportare una migliore comprensione della domanda e una corretta stima del prezzo).

Infine, nella gran parte dei casi, il processo che ha portato allo sviluppo del framework risulta essere poco trasparente: non è esplicitato perché sia stata abbracciata una determinata concezione di valore, chi sia stato coinvolto nella progettazione dello strumento e in quali direzioni il framework possa essere aggiornato o rivisto in futuro. In questo senso, alcuni framework sembrano essere stati sviluppati quasi integralmente all’interno delle organizzazioni che li hanno promossi, il che lascia intravedere una possibile tendenza all’autoreferenzialità.

La concezione di valore sta cambiando in tutti i sistemi sanitari: non ci si orienta più al semplice raggiungimento del miglior risultato clinico possibile, ma è sempre più condivisa una concezione olistica, che guarda al paziente e al sistema della cura nel suo complesso, abbracciando considerazioni relative alla gestione e alla sostenibilità finanziaria. I value framework esistenti hanno origine prevalentemente negli Stati Uniti e pertanto ne riflettono le criticità ed esigenze. In Europa da molto più tempo è diffuso il paradigma dell’Health Technology Assessment, che similmente alle teorie moderne sulla misurazione del valore, promuove logiche di razionalità economica e costo-efficacia nell’allocazione delle risorse in sanità che probabilmente meglio si adattano a sistemi sanitari ad accesso universale.

In prospettiva, non c’è dubbio che nuovi framework che possano limitare le discrezionalità e promuovere una maggiore trasparenza ed efficienza nelle scelte cliniche e allocative possano trovare uno spazio anche in altri sistemi sanitari. Tuttavia, la definizione di valore su cui si fondano i framework dovrebbe essere meglio precisata rispetto a quanto non avvenga nei framework attualmente disponibili: in particolare, si dovrebbe spostare il focus dal contesto iper-standardizzato dei trial clinici alla misurazione dei risultati e delle performance nei trattamenti sanitari di tutti i giorni (real world data), promuovendo il coinvolgimento e l’ascolto non solo di alcuni, ma di tutti gli stakeholder interessati.

*La ricerca è stata condotta per la Direzione Generale dei Dispositivi Medici e del Servizio Farmaceutico del Ministero della Salute.